أول عقار للعلاج الجيني بمليون يورو

بعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات، من المقرر أن يُطرح في ألمانيا أول عقار للعلاج الجيني في الغرب، بمبلغ يصل إلى 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار).

 وتظهر التكلفة الباهظة لعقار «جليبيرا» الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية «يونيكيور» وشريكتها الإيطالية غير المدرجة (كيزي)، كيف أن هذه العلاجات المفردة لإصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأساً على عقب.

ويهدف هذا العلاج الجيني أخيراً إلى أن يكون طوق نجاة للمرضى عبر إدخال جينات تصحيحية إلى الخلايا التي يشوبها خلل، لكن ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.

ويعالج هذا الدواء مرضاً جينياً نادراً جداً يسمى «نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي»، وهو يؤدي إلى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون، لذا تمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين، لكن طرحه أُجِّل للسماح بجمع بيانات حول فوائده، استمرت ست سنوات.

وقدمت شركة «كيزي» ملفاً تسعيرياً إلى اللجنة الاتحادية المشتركة في ألمانيا، والتي ستصدر تقييماً بشأن مزايا العقار بحلول نهاية أبريل المقبل، إذ تسعى الشركة إلى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة.

وهذا السعر يعني أن يدفع المريض 1.11 مليون يورو، إذ يحتاج إلى 42 حقنة من 21 قارورة، غير أن السعر سيخضع لخصم يبلغ 7 في المئة وفقاً لنظام تسعير الأدوية في ألمانيا، وسيسري سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية.

وقالت متحدثة باسم «كيزي» إن السعر النهائي سيحدد بعد أن تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد إجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي، متوقعة أن يبدأ العلاج بالدواء على الصعيد التجاري في النصف الأول من 2015.

بدورها، قالت شركة «يونيكيور» التي ستحصل على عائدات صافية بين 23 و30 في المئة من المبيعات، إن تسعير العقار بالاتحاد الأوروبي مسألة تخص شريكتها الإيطالية رغم أن الشركة الهولندية تعتزم مناقشة تسعير «جليبيرا» خلال اجتماع للمستثمرين في نيويورك في أول ديسمبر، كما تعتزم السعي للحصول على موافقة على العقار في الولايات المتحدة وهو ما يتوقع حدوثه عام 2018.

ورغم أن هناك علاجاً جينياً بالفعل للسرطان في السوق الصيني، فإن هذا العقار لم يطرح في دول أخرى، بما يجعل «جليبيرا» الأول بالنسبة للعالم الغربي، حيث يتكون العقار الجديد من فيروس معدل غير ضار يحمل جينات تصحيحية لخلايا الجسم.