إعادة صياغة الحمض النووي لمريض بـ«متلازمة هنتر»

نشر في 18-11-2017
آخر تحديث 18-11-2017 | 00:05
No Image Caption
أجرى أطباء في ولاية كاليفورنيا الأميركية أول تجربة، على مستوى العالم، تهدف إلى إجراء تعديل جيني لخلايا داخل جسم مريض مباشرة.

وخضع بريان ماديو، البالغ من العمر 44 عاماً من ولاية أريزونا، لعلاج تجريبي، في مسعى لتصحيح تشوه في الحمض النووي، تسبب في إصابته بمتلازمة هنتر، التي تحدث نتيجة اضطراب جيني ناتج عن خلل في إنزيمات الجسم.

وقال ماديو إنه يشارك في التجربة، نظراً لما يعانيه "من ألم كل ثانية طول اليوم".

ومن المبكر للغاية معرفة فعالية تعديل الجينات في حالة ماديو.

وقالت الـ"بي بي سي"، على موقعها الإلكتروني أمس، إن الإصابة بمتلازمة هنتر تعتبر نادرة جداً، ويولد المريض بدون أوامر جينية للإنزيم، على نحو يؤدي إلى تكسير جزيئات السكر الطويلة، التي تعرف باسم "عديدات السكاريد المخاطية".

وبدلاً من ذلك تتراكم في الجسم وتتلف المخ وأعضاء أخرى، وقد تفضي حالات الإصابة الشديدة إلى الوفاة.

وقال ماديو: "كنت أعتقد أنني لن أعيش حتى أبلغ أوائل العشرينيات من عمري".

وخضع ماديو لعلاج تجريبي، لإعادة صياغة الحمض النووي وتحميله بالأوامر لتكوين إنزيم. وحقن الأطباء العلاج في مجرى دمه، يوم الاثنين الماضي، في مستشفى أطفال بينيوف في ولاية أوكلاند.

ويحتوي العلاج على مقصين جزيئيين يطلق عليهما "نيوكلييز إصبع الزنك"، وهي إنزيمات تقييد صناعية، تقطع الحمض النووي إلى جزئين بمنتهى الدقة.

ويمهد ذلك سبيلاً يفضي إلى تكوين قطعة حمض نووي جديدة، تحتوي على أوامر مرغوب فيها، توضع في الشيفرة الجينية للمريض.

وقال تشيستر وايتلي، أحد الأطباء المشاركين في التجربة، لـ"بي بي سي": "إذا سارت الأمور كما سارت خلال التجارب التي خضعت لها الفئران، فسوف تكون النتيجة عظيمة".

ولم يرصد الأطباء حتى الآن أعراضاً جانبية في حالة ماديو، وإذا استمر كل شيء على ما يرام، حينئذ سيخضع تسعة مرضى لعلاج تجريبي كجزء من الدراسة.

back to top